Генная и клеточная терапия

Около 300 продуктов для генной и клеточной терапии находятся в разработке

Аптека online арtеkа.uа по материалам PhRMA: Medicines in development for cell therapy and gene therapy

Еще не так давно идея технологии, которая использовала бы изменение генов для достижения нужных медицинских эффектов, считалась чуть ли не научной фантастикой. Однако сегодня генная, а также клеточная терапия – это реальность, ознаменовавшая новую эру медицины.

Потенциально такие технологии, как генная и клеточная терапия, могут найти применение в лечении более 100 заболеваний. Согласно отчету Ассоциации исследователей и производителей фармацевтической продукции США (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America) в настоящее время на разных стадиях разработки находится почти 300 кандидатов в препараты для генной или клеточной терапии широкого спектра заболеваний.

Большинство из них (более 100) разрабатываются для лечения онкологических заболеваний. 28 кандидатов в препараты предназначены для лечения заболеваний глаз, 24 – сердечно-сосудистой системы, 22 – неврологических расстройств, 21 – заболеваний крови, 15 – наследственных заболеваний. Также проводятся исследования и разработки для лечения болезни Альцгеймера, артрита и костно-мышечных заболеваний, аутоиммунных расстройств, расстройств мочевого пузыря, болезни Крона, сахарного диабета, инфекционных заболеваний, заболеваний почек, печени, мышечной дистрофии, заболеваний органов дыхания, кожи и др.

Стоит отметить, что на сегодня доступны такие технологии, как:

• вакцина на основе дендритных клеток для лечения рака предстательной железы. В данном случае используются собственные клетки пациента, что помогает его иммунной системе вырабатывать продолжительный иммунный ответ против клеток рака;
• генная терапия для лечения редкой наследуемой формы слепоты, связанной с мутацией гена RPE65. Это первая одобренная в США генная терапия, направленная на лечение заболевания, вызванного мутациями только в конкретном гене;
• 2 препарата для CAR-T-клеточной терапии: один из них предназначен для лечения В-клеточного острого лимфобластного лейкоза; второй – для лечения определенных типов В-клеточной лимфомы. В CAR-T клеточной иммунотерапии используются собственные Т-клетки пациента, которые генетически модифицируют в лаборатории, а затем вводят обратно в организм. После модификации Т-клетки пациента становятся способными распознавать и уничтожать раковые клетки;
• препарат для таргетированной РНК-терапии амилоидной полинейропатии у взрослых пациентов, предназначенный для вмешательства в синтез РНК аномального белка транстиретина. Предотвращая выработку ТТР (transthyretin), лекарственное средство может уменьшить накопление отложений амилоида в периферических нервах, уменьшить выраженность симптоматики и помочь пациентам лучше контролировать заболевание.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru