Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Био/​мол/​текст
  • Vitacoin

Антисмысловая терапия

Инновационная терапия болезни Паркинсона заблокирует синтез альфа-синуклеина

«Лечащий Врач»

Болезнь Паркинсона – хроническое неуклонно прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, приводящее к развитию тремора, нарушению работы мускулатуры и снижению подвижности. Патофизиологически болезнь связана с разрушением дофаминергических нейронов в черной субстанции головного мозга из-за накапливающегося в них белка альфа-синуклеина.

Показано, что при наследственных формах болезни Паркинсона увеличивается число копий гена, ответственного за синтез альфа-синуклеина. Эти повторы считаются одной из наиболее перспективных терапевтических мишеней для наследственной формы заболевания. Разработкой методики, которая воздействовала бы на этом уровне, занялась группа ученых из Осакского университета в Японии. Результаты своей работы они опубликовали в недавнем номере журнала Nature Scientific Reports (Uehara et al., Amido-bridged nucleic acid (AmNA)-modifed antisense oligonucleotides targeting α-synuclein as a novel therapy for Parkinson’s disease).

В ходе эксперимента ученые синтезировали «зеркальную» нуклеотидную последовательность, соответствующую участку ДНК, на котором синтезируется альфа-синуклеин. Эта последовательность после стабилизации была названа «антисмысловым олигонуклеотидом». Предполагалось, что она сможет блокировать синтез альфа-синуклеина, соединяясь с матричной РНК.

В экспериментах in vitro и in vivo ученым удалось подтвердить эффекивность антисмысловых нуклеотидов в уменьшении уровня альфа-синуклеина. Так, было установлено, что у мышей с индуцированной болезнью Паркинсона уровень альфа-синуклеина при применении антисмысловых олигонуклеотидов снижался на 81%. Лекарственное вещество вводилось напрямую в желудочки головного мозга.

Предполагается, что такие антисмысловые олигонуклеотиды могут оказаться эффективными не только в терапии болезни Паркинсона, но и при деменции с тельцами Леви, так как альфа-синуклеин служит их основным компонентом.

В дальнейшем японские ученые планируют выполнение новых исследований с антисмысловыми олигонуклеотидами, в том числе с участием людей, страдающих болезнью Паркинсона.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

паркинсонизм генотерапия экспрессия генов Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Лечению паркинсонизма поможет генотерапия

В очередной фазе клинических испытаний генной терапии болезни Паркинсона пациентам введут тройную дозу препарата VY-AADC01, доставляемого непосредственно в мозг.

читать

Как защитить мозг от болезни Паркинсона

Продолжительное введение в головной мозг фермента сиалидазы предотвращает развитие болезни Паркинсона в мышиной модели.

читать

От паркинсонизма вылечит генотерапия

Чтобы справиться с болезнью Паркинсона, ученые предложили использовать упакованные в наночастицы гены, кодирующие «лекарственный» белок. А чтобы обойти гематоэнцефалический барьер, ДНК-наночастицы они предложили закапывать в нос.

читать

Генотерапия болезни Паркинсона: развиваем успех

Результаты, полученные во второй фазе клинических исследований, свидетельствуют о том, что генная терапия является не только безопасным, но и эффективным методом лечения болезни Паркинсона.

читать

Трёх-генная терапия болезни Паркинсона

Одновременное включение трех генов позволило определенным нейронам взять на себя производство дофамина, низкий уровень которого является причиной проблем с моторикой – «визитной карточки» болезни Паркинсона.

читать