Генотерапия ХГБ

Генная терапия вылечила людей с редким заболеванием крови

Светлана Маслова, Хайтек+

Лечение основано на модификации собственных стволовых клеток с мутациями, которые и приводят к развитию болезни.

Международная группа ученых сообщила, что шесть пациентов с редким наследственным заболеванием – Х-сцепленной хронической гранулематозной болезнью – находятся в состоянии ремиссии после клинического испытания новой генной терапии. При этом заболевании у пациентов снижается антимикробная активность фагоцитов. Такие люди с рождения очень восприимчивы к инфекциям и болеют почти непрерывно.

Всего в исследовании приняли участие девять человек, шесть из них прекратили другие виды сопутствующего лечения, сообщается на сайте Центра изучения регенеративной медицины и столовых клеток Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе.

У людей с хронической гранулематозной болезнью есть мутации в одном из пяти генов, которые помогают лейкоцитам атаковать патогены. Х-сцепленная ХГБ – наиболее распространенная форма заболевания. Единственным вариантом лечения ХГБ остается трансплантация клеток костного мозга от здоровых доноров. При этом очень сложно найти совместимого донора, а при пересадке таких клеток существует высокий риск их отторжения организмом.

Новый метод генной терапии использует собственные гемопоэтические столовые клетки пациентов с ХГБ и исправляет в них мутации.

Предварительно забранные клетки с мутацией модифицируют в лаборатории, а затем возвращают пациенту.

Лечение протестировали на девяти пациентах в возрасте от 2 до 27 лет. Ремиссии достигли семеро пациентов, шесть из которых полностью прекратили профилактический прием антибиотиков. Двое пациентов умерли из-за инфекции, которая развилась у них еще до начала генной терапии, уточнили авторы.

Слева – лейкоциты (красные) одного из участников клинического исследования до генной терапии. Справа – после генной терапии лейкоциты того же пациента показывают наличие химических веществ (синего цвета), необходимых для атаки и уничтожения бактерий и грибков. Рисунок из пресс-релиза UCLA – ВМ.

Ученые не зафиксировали осложнений после лечения. Теперь команда планирует более крупное клиническое исследование. Подтверждение эффективности экспериментальной терапии поможет вскоре получить одобрение метода для внедрения в медицинскую практику, надеются авторы.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru