Пробиотик против фенилкетонурии
Генетически-модифицированную бактерию предлагают в качестве средства борьбы с наследственным обменным заболеванием
Марина Аствацатурян, «Эхо Москвы»
Генно-инженерный пробиотик, который уже проходит клинические испытания, поможет больным фенилкетонурией придерживаться менее строгой диеты, чем та, благодаря которой они поддерживают свое существование. Строгая диета предписана людям с фенилкетонурией для того, чтобы предотвратить чреватое тяжелыми неврологическими и когнитивными последствиями скопление аминокислоты фенилаланина, входящей в состав белков.
Ученые Массачусетской биотехнологической компании Synlogic сообщили в журнале Nature Biotechnology о первых результатах доклинических испытаний генетически модифицированной бактерии, которая убирает фениаланин из крови подопытных животных.
Созданный ими пробиотик существенно снижал уровень фенилаланина как у модельных мышей с фенилкетонурией, так и у здоровых обезьян. Экспериментальный препарат SYNB1618 представляет собой перепрограммированный вариант широко применяемого пробиотика, непатогенной кишечной палочки, Escherichia coli Nissle, известной также под названием Mutaflor.
Модифицированный пробиотик, который грызуны получали пер-орально, снижал уровень фениаланина, введенного им инъекцией, на 38 процентов по сравнению с контрольными животными, не получавшими SYNB1618.
В апреле этого года американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило препарату компании Synlogic статус ускоренного рассмотрения, и сейчас ученые уже приступили к начальной фазе его клинических испытаний на взрослых с фенилкетонурией.
По словам представителя компании-разработчика Аойфе Бреннан (Aoife Brennan), которые приводит The Scientist, лечение пробиотиком предполагается двухэтапным. Задача первого этапа – держать уровень фенилаланина в крови под контролем, на втором этапе он должен обеспечить ослабление диеты и тогда пациенты смогут вводить в рацион нормальную белковую пищу.
Подходы к лечению фенилкетонурии разрабатывают и другие биотехнологические компании. Так, ранее в этом году FDA одобрило заместительную терапию препаратом фенилаланингидролазы, фермента, который в норме метаболизирует фениаланин, но не вырабатывается у больных людей. Ведутся исследования и в области генной терапии фенилкетонурии.
А компания Synlogic в настоящее время работает над бактериальными препаратами для лечения ряда других обменных заболеваний, в частности, нарушений цикла мочевины. Недавние доклинические данные подтвердили надежность избранной Synlogic «пробиотической» платформы.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru