Генотерапию иммунодефицита проверили на мышах
«Генетическими ножницами» вылечили тяжелый иммунодефицит
Большая международная группа ученых еще раз подтвердила пользу CRISPR-Cas9 системы, или как еще ее называют «генетических ножниц», сообщает Infox.
С помощью «генетической операции» авторы смогли отредактировать геном клеток больных с тяжелой формой иммунодефицита – хронического гранулематоза, вызванного генетическими поломками. Эта болезнь практически не поддается лечению, и человек вынужден всю жизнь принимать антибиотики. Но главная опасность для таких больных – жизнеугрожающие инфекции.
Болезнь вызывает дефект в белке NOX2, который является одним из основных агентов иммунной системы.
В своем исследовании авторы взяли поврежденные стволовые клетки крови у пациентов с гранулематозом и восстановили функцию генов в NOX2. Затем эти клетки имплантировали в организм мышей с нарушенным иммунитетом. После имплантации клетки прожили в организме мышей пять месяцев, и за это время работа иммунной системы у животных восстановилась. Это говорит о том, что метод в этом случае работает, утверждают авторы. Хотя и добавляют, что все эти манипуляции связаны с большими рисками. Поэтому в клинической практике метод на основе CRISPR-Cas9 системы появится еще не скоро. Не раньше, чем через 10-15 лет.
О своем исследовании авторы сообщают в свежем выпуске престижного научного журнала Science Translational Medicine (De Ravin et al., CRISPR-Cas9 gene repair of hematopoietic stem cells from patients with X-linked chronic granulomatous disease).
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
12.01.2017