14 Октября 2015

Эксперты – о редактировании генов людей и свиней

5 октября 2015 года Национальная академия наук и Национальная академия медицины США провели семинар, посвященный достижениям направления исследований, посвященного редактированию генов человека. Приглашенные эксперты обсудили современные подходы к редактированию генов человека, их эффективность, практичность и вероятность нежелательных побочных эффектов, а также манипуляции над генами эмбриона и подходы к лечению и предотвращению генетических заболеваний в историческом контексте. 

Этические аспекты, а также вопросы регулирования применение редактирования генов человека на данном семинаре не обсуждались, однако они входят в список основных вопросов, обсуждение которых будет проводиться на посвященном этому исследовательскому направлению международном съезде в Вашингтоне, запланированном на декабрь 2015 года.

Международный съезд, совместно организуемый академиями США, Китайской академией наук и Королевским научным обществом, является частью важной инициативы по предоставлению информации о решениях по поводу новых и разрабатывающихся технологий редактирования генов человека, таких как CRISPR-Cas9. Эти технологии могут лечь в основу многообещающих методов лечения тяжелых заболеваний, однако они также вызывают немало сомнений, в особенности из-за возможности их использования для внесения в гены изменений, способных передаваться следующим поколениям.

Одной из обсуждаемых на семинаре тем было достижение генетиков из Гарвардского университета, работающих под руководством профессора Джорджа Черча (George Church), которые использовали систему CRISPR-Cas9 для модифицирования генов свиней с целью улучшения приживаемости свиных донорских органов в организме человека.

Ведущие специалисты в данной области высказали по поводу этой интереснейшей методики следующие мнения:

Профессор Джеймс Мюррей (James Murray), кафедра наук о животных, университет Калифорнии в Дэвисе (США): 

«Это является превосходной демонстрацией мощи системы CRISPR-Cas9, а также ожидаемым мной достижением. Присутствие в геномах свиней эндогенных свиных ретровирусов (PERV) было причиной серьезного беспокойства и лимитирующим фактором для применения ксенотрансплантации. Система CRISPR обеспечила методологию удаления PERV и данная работа продемонстрировала возможность ее эффективного применения. Эта работа также предоставляет доказательства возможности одновременного внесения множества изменений путем параллельного разрушения всех 62 вставок PERV во время одной процедуры. Сейчас это необходимо применить к клеткам, созданным для ксенотрансплантации, а также клонированным животным, предназначенным для выведения линии свиней, не имеющих PERV».

Профессор Брюс Уайтло (Bruce Whitelaw), профессор биотехнологии животных, институт Рослина, университет Эдинбурга (Шотландия):

«Отчет группы Черча продолжил череду достижений в области технологий редактирования генома. Их исследование, в котором было осуществлено одновременное редактирование множества генетических локусов, является серьезным прорывом по сравнению с более ранними отчетами, описывавшими редактирование отдельных локусов-мишеней. В работе на экспериментальном уровне предпринята попытка решения проблемы ксенотрансплантации и, в случае успешного воспроизведения результатов на животных, она может стать очередным шагом на пути к достижению этой медико-биологической цели. Возможно, что еще более важно, несмотря на то, что сделанный Юйханем Яном (Yuhan Yang) доклад описывал редактирование многочисленных копий одной и той же последовательности ДНК, их достижение указывает на возможность воздействия на множество различных последовательностей».

Доктор Сара Чань (Sarah Chan), лауреат ректорской стипендии (Chancellor’s Fellow), институт изучения популяционного здоровья и информатики, университет Эдинбурга, член группы Хинкстона (Hinxton group):

«Эта работа представляет особый научный интерес как пример эффективного множественного редактирования генов (одновременного изменения множественных генетических регионов) в более крупном масштабе, чем это описывалось ранее. Конечно, впереди еще долгий путь преодоления других проблем, ассоциированных со свиными ксенотрансплантатами, а в особенности иммунной совместимости, и даже в случае преодоления научных сложностей и проблем безопасности, нам следует принимать во внимание возможные культурные вопросы и социальное влияние, ассоциированные с бОльшим распространением использования свиных органов для трансплантации человеку. Тем не менее, результаты исследования имеют большую ценность не только как доказательство принципа, но и как потенциальный шаг к терапевтическим достижениям в данном весьма востребованном исследовательском направлении. Более того, посредством демонстрации возможности использования редактирования генома для удаления нежелательных генетических элементов, которые могут стать барьером на пути к успешному лечению, исследование демонстрирует обширную область применения данных технологий для широкого спектра потенциальных терапевтически пригодных подходов, помимо модификации генома человека».

Статья группы ученых, работавших под руководством Дж.Черча, Luhan Yang et al. Genome-wide inactivation of porcine endogenous retroviruses (PERVs), опубликована в Science.

Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine – Human Gene Editing Information-Gathering Meeting: Oct. 5 и Science Media Centre – Expert reaction to study using CRISPR to produce pig organs suitable for xenotransplantation into humans.  

14.10.2015

Нашли опечатку? Выделите её и нажмите ctrl + enter Версия для печати

Статьи по теме