Клеточная терапия: полоса неудач
Разработанный компанией Osiris, базирующейся в штате Мэриленд, препарат Прохимал (Prochymal), содержащий живые мезенхимальные стволовые клетки костного мозга здоровых молодых доноров, не прошел два финальных этапа клинических исследований. Это событие является крупной неудачей для клеточной медицины, так как Прохимал до сих пор считался самым близким к выходу на рынок препаратом на основе стволовых клеток из всех препаратов этой группы, в настоящее время проходящих клинические исследования.
Согласно результатам экспериментов на животных, Прохимал подавляет воспаление и ускоряет восстановление ткани посредством стимуляции высвобождения молекулярных факторов роста клеток.
Стволовые клетки, особенно в форме трансплантатов для восстановления костного мозга, уже давно используются в медицинской практике. Osiris не теряет надежды, что Прохимал станет первым фармацевтическим продуктом серийного производства на основе стволовых клеток, получившим официальное одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США.
Однако провал двух клинических исследований значительно затрудняет достижение этой цели. В обоих исследованиях Прохимал тестировался как средство для лечения реакции «трансплантат против хозяина», развивающейся в тех случаях, когда иммунные клетки трансплантированного органа начинают атаковать органы реципиента, распознавая их как чужеродную ткань.
В одном из исследований Прохимал вводили одновременно со стероидными препаратами. При этом положительная реакция на комбинацию Прохимала и стероидов наблюдалась в 46% случаев, а на комбинацию Прохимала и плацебо – в 45%.
Во втором исследовании Прохимал вводили пациентам, не реагирующим на стероидную терапию. В этом случае реакция «трансплантат против хозяина» прекращалась, по крайней мере, на 28 дней у 35% принимавших Прохимал пациентов, тогда как у пациентов группы контроля, получавших плацебо, аналогичный показатель составил 30%. Таким образом, различия в результатах обоих исследований не являются статистически достоверными.
Однако Osiris заявил, что во втором исследовании введение препарата было ассоциировано со статистически значимым уровнем улучшения состояния пациентов, у которых реакция «трансплантат против хозяина» вызвала преимущественное поражение печени или желудочно-кишечного тракта.
В настоящее время препарат проходит также клинические исследования в качестве средства для лечения инфаркта миокарда, хронических обструктивных заболеваний легких и диабета 1 типа. Ранее в этом году Osiris прекратил проведение окончательных этапов клинических исследований Прохимала как средства для лечения болезни Крона (формы воспалительного заболевания кишечника) из-за высокого уровня реагирования пациентов на плацебо.
Эта неудача последовала вскоре за другим существенным провалом в области клеточной медицины. В прошлом месяце калифорнийская компания Geron, специализирующаяся на работе с эмбриональными стволовыми клетками, объявила, что начало запланированных ею первых в мировой практике клинических исследований с использованием человеческих эмбриональных стволовых клеток отложено на неопределенный срок Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США после того, как эксперименты на животных показали, что лечение приводит к формированию мелких кист в зоне поражения.
Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Technology Review: Stem Cell Drug Fails in Testing.
08.10.2009