Генотерапия рака и фармакоэкономика
Рак: чего на самом деле стоит генная терапия?
Cancer: que valent vraiment les thérapies géniques?
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain, The Conversation
Перевод: ИноСМИ.Ru
Обнародованный 29 ноября доклад Счетной палаты о будущем системы медицинского страхования в первую очередь привлек к себе внимание предлагаемыми ограничениями в том, что касается деятельности свободно практикующих врачей. Однако, другой важный момент остался незамеченным. Речь идет о «стоимости некоторых новых видов лечения», в частности в онкологии, как указано на 26 странице материала, и их потенциальной нагрузке для нашей системы здравоохранения.
Генная терапия для борьбы с раком приводится в нем как конкретный пример дорогостоящей процедуры. Она заключается в том, чтобы изменить определенные гены наших клеток для противодействия болезни. Но давайте рассмотрим, что могут дать пациентам эти новые и, как утверждается, многообещающие виды лечения. И чем они могут грозить системе медицинского страхования.
Генная терапия в онкологических целях еще недоступна во Франции, поскольку находится на оценочном этапе. Но два метода уже были разрешены в США в случаях острой лейкемии. Открываемые ими перспективы вызывают энтузиазм Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
30 августа оно дало добро на выход на рынок препарата Kymriah швейцарской фармацевтической компании Novartis. Директор FDA Скотт Готлиб (Scott Gottlieb) сделал по этому поводу следующее заявление: «Это историческое решение означает преодоление нового рубежа в медицинских инновациях с возможностью перепрограммирования клеток пациента для борьбы со смертельным раком».
Несколько недель спустя разрешение было выдано и Yescarta калифорнийской лаборатории Gilead. Глава FDA назвал этот метод «новым значимым этапом развития совершенно новой медицинской парадигмы в лечении тяжелых заболеваний».
Увлечение генной терапией
Чтобы понять причины этого энтузиазма, следует взглянуть в 1990-е годы. После первых успехов в человеческой генетике и расшифровки генома в медицине открылся новый горизонт: генная терапия.
В теории идея очень проста. Раз конкретные болезни вызываются генетическими мутациями, почему бы напрямую не заняться исправлением этих аномалий? В организм вводится исправленный вариант дефективного гена, «медицинский ген», который призван восстановить пострадавшую биологическую функцию.
На практике же путь оказался куда более тернистым, чем предполагалось. Хотя индустрия генной терапии пользуется широкой государственной поддержкой, попытки лечения пациентов не выходили за пределы клинических испытаний. Kymriah стал первым препаратом этого рода, который получил разрешение в США. За ним в скором времени последовал Yescarta.
Медицинские и финансовые обещания
Но как они смогли добиться необходимой для выхода на рынок лицензии с интервалом всего в месяц? Во-первых, речь идет о генной терапии нового вида. Она использует клетки нашей иммунной системы, Т-лимфоциты, которые берутся у больных раком, а затем генетически модифицируются в лаборатории. В чем здесь особенность? Речь идет не о «починке» ДНК клеток, а о введении в них дополнительной ДНК так, чтобы они начали производить вещество, которое не выделяют в естественном виде.
Это вещество можно в некотором роде охарактеризовать как химеру, поскольку оно возникает в результате слияния двух элементов, один из которых получают от мыши, а второй – от человека. Созданные таким образом лимфоциты (CAR-T от chimeric antigene response T) дают иммунной системе возможность справиться с болезнью. Иначе говоря, они могут бороться с раковыми клетками.
Во-вторых, в США дали добро на эти методики, поскольку они позволяют вести борьбу с видами рака, которые устойчивы к существующим видам лечения: речь идет об остром лимфобластном лейкозе, у детей в случае Kymriah и взрослых в случае Yescarta. До этого момента серьезные побочные эффекты генной терапии тормозили ее развитие. Во Франции экспериментальная терапия для лечения лишенных иммунной системы детей была остановлена после возникновения лейкемии у некоторых пациентов. Тем не менее в случае неизлечимых смертельных заболеваний вопрос побочных эффектов отходит на второй план. Кроме того, в онкологии широко распространены экспериментальные методы, а высокотоксичные препараты давно стали обычным делом.
Ускоренная процедура проверки
Наконец, Kymriah и Yescarta прошли проверку в приоритетном, то есть ускоренном порядке. В том случае если речь идет о методах лечения, которые позволяют бороться с опасной и потенциально смертельной болезнью, они могут получить первое разрешение на основании предварительных данных. Такие меры, которые в значительной мере сокращают финансовые риски в плане коммерческой реализации, существенно способствовали привлечению инвесторов (а их особенно мотивирует тот факт, что потенциальный рынок очень велик).
Главный вопрос в том, получат ли предварительные результаты подтверждение на практике. Причем стоит он тем острее, что несколько аналогичных испытаний с другими видами рака были остановлены из-за смерти пациентов.
Kymriah и Yescarta плывут на волне энтузиазма, причем как медицинского, так и финансового. Связанные с ними надежды и тревоги ложатся в основу того, что социолог Пьер-Бенуа Жоли (Pierre-Benoît Joly) называет «режимом научно-технических обещаний». Он подталкивает государственные власти, предприятия, пациентов и клиники к инвестициям в отсутствии надежных и подтвержденных результатов.
Бесценное лечение?
Вызванные новыми методами медицинские и научные перемены сопровождаются серьезными экономическими и политическими преобразованиями. Самые острые споры ведутся вокруг следующего момента: заявленной цены лечения.
Фармацевтические лаборатории называют стоимость в 475 000 долларов за пациента при использовании Kymriah и 373 000 – Yescarta, не считая борьбы с побочными эффектами. Столь высокая цена ставит под сомнение финансовую способность систем здравоохранения разных стран обеспечить лечением всех пациентов. Кстати говоря, этот вопрос поднимается со всеми «инновационными» методами лечения рака.
Последствия в бюджетном плане пока что с трудом поддаются оценке. Во Франции в докладе Совета по экономическим, социальным и экологическим вопросам, опубликованном в феврале этого года, отмечается, что в общей сложности на «инновационные» противораковые медикаменты может потребоваться от 1 до 1,2 миллиарда евро в год. Чтобы лучше представить себе масштабы, стоит вспомнить, что в общей сложности на рак в настоящий момент тратится 15 миллиардов (данные 2014 года). На эту болезнь в общей сложности приходится 10% расходов системы медицинского страхования.
Гарантия результата
В ответ на эти опасения Novartis предлагает вывести Kymriah на рынок по (относительно) новой договорной схеме: оплата по результатам. Если в течение месяца в состоянии пациента не будет заметно никаких «улучшений», компания не станет выставлять счет за лечение.
Такой подход поднимает ряд вопросов. Что именно подразумевается под «улучшением»? Полная и устойчивая ремиссия? И почему оценка состояния здоровья должна проводиться лишь в течение месяца? Вопросы об этих критериях возникают у целого ряда французских, европейских и американских НКО, которые работают для обеспечения доступа к лечению.
На первый взгляд, оплата по результатам выглядит простым и даже справедливым принципом. На самом же деле он переносит вопрос цены в другую сферу, сферу полученного в результате лечения эффекта. А его оценка – достаточно неочевидное дело. Так, например, ставшие залогом успеха Kymriah клинические испытания включали в себя 63 пациента, что никак не назвать большим числом. Кроме того, оценка «в реальной жизни», а не в клинических условиях, пока что вообще не проводилась.
Побочные эффекты и проведение лечения
Побочные эффекты и стоимость их лечения представляют собой другой серьезный момент. В случае Kymriah уже указывались такие примеры, как воспалительная реакция. Не стоит забывать и о расходах на проведение терапии, которые некоторые оценивают в 150 000-200 000 долларов.
Наконец, нужно отметить, что немногие существующие в мире, в том числе и во Франции, примеры оплаты по результатам пока что не соответствуют возложенным на них надеждам. Так, например, в Италии государство получило минимальную финансовую отдачу.
Такая методика регулирования цен прекрасно вписывается в вышеупомянутый «режим научно-технических обещаний». У него есть своя собственная экономика, которая включает в стоимость то, что выходит за рамки настоящего и устремлено в будущее. В данном случае это надежда на то, что за первыми успехами последуют еще большие достижения. По той же самой логике, оплата по результату призвана убедить граждан и власти в том, что если обещание не будет сдержано, за него ничего не попросят.
Новая генная терапия в лечении рака, судя по всему, повлечет за собой серьезные финансовые последствия для систем здравоохранения во Франции и других государствах. Как бы то ни было, обсуждать нужно не только цены, но и качество предоставляемого лечения. Эти размышления не касаются одних лишь санитарных экспертов и центральных администраций, а напрямую затрагивают граждан и пациентов.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru