Коза по имени Глюка против наследственной болезни

Создана генетически модифицированная коза для лечения болезни Гоше

Медновости по материалам Medical Xpress: Goat to be cloned to treat rare genetic disorder

Бразильские ученые создали генетически модифицированную козу, которая будет производить молоко с ферментом глюкоцереброзидазой для лечения генетического заболевания – болезни Гоше. Как сообщает Medical Xpress со ссылкой на газету O Estado de Sao Paulo (Brasileiros produzem primeira cabra clonada e transgenica – ВМ), коза по имени «Глюка», ставшая первым в своем роде животным в Южной Америке, начнет производить молоко примерно через четыре месяца.

Болезнь Гоше (глюкозилцерамидный липидоз) представляет собой редкое наследственное заболевание, которое развивается из-за недостаточной активности лизосомального фермента глюкоцереброзидазы, отвечающей за расщепление и утилизацию жирового вещества глюкоцереброзида. У людей с болезнью Гоше в результате ферментной недостаточности это соединение накапливается в клетках селезенки, печени, почек, легких, нервной системы и костного мозга, затрудняя их нормальную работу.

Данное заболевание проявляется в виде хронической усталости, анемии, образования синяков, характеризуется низким уровнем тромбоцитов в крови, увеличением печени и селезенки. Как правило, эту лизосомную болезнь лечат с помощью лекарственных препаратов и периодических трансплантаций костного мозга, однако больные по-прежнему испытывают боль и часто имеют плохой долгосрочный прогноз. По оценкам исследователей, Бразилия, в которой от болезни Гоше страдает более 600 пациентов, тратит на их лечение примерно 113 миллионов долларов в год.

Генетически модифицированная коза Глюка (Gluca), на которую ученые возлагают свои надежды, родилась 27 марта. Как ожидается, молоко у нее появится примерно через четыре месяца. «Нам необходимо будет выяснить, сколько фермента она сможет производить, и насколько он будет эффективен, – отметила исследователь Лусиана Бертолини (Luciana Bertolini) из университета Форталеза. – Для получения фермента дешевле кормить коз, чем выращивать клеточные линии. При этом очистка белка, необходимого для лечения болезни Гоше, в целом такая же».

Если все пойдет так, как планируют ученые, и молоко генетически измененного животного будет содержать высокий процент фермента глюкоцереброзидазы, исследователи клонируют козу, чтобы получать необходимый белок в большем масштабе.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
16.04.2014