Клеточная генотерапия
Эксперименты на модели тяжелого наследственного заболевания показали возможность использования клеточной терапии для генетической коррекции
Марина Аствацатурян, «Эхо Москвы»
В работе, которую по программе Медицинского Института Говарда Хьюза выполняют ученые Гарвардской Медицинской Школы, использованы те самые стволовые клетки, перспективность которых в восстановлении пораженных органов и тканей сейчас обсуждается повсеместно.
Стволовые клетки – это пластичный незрелый материал, благодаря большей его части эмбрион вырастает во взрослый организм, оставшееся ничтожно малое количество являет собой разбросанное по всему телу клеточное депо, клетки, способные в определенных условиях дать начало здоровым тканям, они есть даже в головном мозгу.
Но главная задача исследователей под руководством доктора Эмануэлы Гуззони – генетическая коррекция наследственного дефекта, недуга под названием миодистрофия Дюшена, это болезнь недоразвития всех мышц, вызванная мутацией по одному-единственному гену.
Генная терапия сегодняшнего дня – это попытка внести в организм больного генно-инженерную конструкцию на основе вируса, хоть и обезвреженного, но теоретически способного обернуться опасностью.
Полученные в лаборатории Гуззони результаты позволяют надеяться на то, что вместо вируса в качестве переносчика гена можно использовать стволовую клетку – предшественник будущей нормальной мышечной клетки. Такой способ, в отличие от генно-терапевтической инъекции точно в мышцу, обеспечит доставку «правильного» гена к тому месту, где и будет происходить клеточное лечение. Работа опубликована в последнем номере журнала Nature.
В эксперименте использована специальная линия мышей, у которых не вырабатывается белок дистрофин – это модель заболевания, известного у человека как мышечная дистрофия Дюшена.
Самки таких мутантных животных, получив дозу облучения, лишались собственных стволовых кроветворных клеток, источником которых является костный мозг, далее им вносили стволовые клетки, выделенные у нормальных самцов. Успех такого переноса самого по себе можно оценить сразу, поскольку хромосомный набор самок и самцов различен, но главное – привносимый материал несет нормальный белок дистрофин и его ген, который к удивлению ученых начал работать у больных самок, обеспечивая развитие нормальных мышечных клеток модельных животных.
Таковы предварительные результаты, а параллельно с их публикацией один из авторов работы – Ричард Маллиган – поднимает уже звучавший вопрос о терапевтическом потенциале и происхождении стволовых клеток, ведь получается, что из предшественников кроветворных клеток развиваются нормальные мышечные.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
27.09.2016