Без генотерапии

Ученые обратили вспять мышечную дистрофию Дюшенна у мышей

Светлана Маслова, Хайтек+

Блокировка новой терапевтической мишени приводила к целому ряду улучшений в состоянии животных, предупреждая развитие болезни. В настоящее время мышечная дистрофия Дюшенна неизлечима, начинает прогрессировать с первых лет жизни человека и приводит к ранней смерти, поэтому новые результаты открывают большие перспективы в терапии заболевания.

Международная группа исследователей под руководством ученых из Политехнической школы Лозанны представила первые доказательства связи мышечной дистрофии и сфинголипидов, а затем продемонстрировала эффективность нацеливания на них для обращения вспять мышечной дистрофии Дюшенна, на которую приходится примерно половина всех случаев мышечной дистрофии.

Статья Laurila et al. Inhibition of sphingolipid de novo synthesis counteracts muscular dystrophy опубликована в журнале Science Advances – ВМ.

При мышечной дистрофии на фоне генных мутаций наблюдается слабость и раннее разрушение скелетных мышц с последующими сопутствующими проблемами. Заболевание проявляется с первых лет жизни, серьезно нарушает ее качество и вызывает раннюю смертность.

Ученые обратили внимание на сфинголипиды из-за их предположительной роли в передаче сигналов между клетками, а также ряде симптомов мышечной дистрофии Дюшенна.

Эксперименты на мышиных моделях показали, что это верная терапевтическая мишень — блокировка синтеза сфинголипидов противодействовала потере мышечной функции у грызунов.

Помимо этого, ингибитор сфинголипидов (мириоцин) стабилизировал гомеостаз кальция в мышцах, обращал вспять фиброз в диафрагме и сердечной мышце, сокращал воспаление, переводя иммунные макрофаги из провоспалительного состояния в противовоспалительное, уточнили авторы.

Эти первые предварительные результаты открывают новые перспективы в целевой терапии мышечной дистрофии Дюшенна. В настоящее время для пациентов доступна только симптоматическая поддержка состояния, однако никаких значимых улучшений она не оказывает и не замедляет прогрессирование болезни. Средняя продолжительность жизни при таком диагнозе сегодня составляет около 25 лет.

Пока все подобные исследования мышечной дистрофии Дюшенна находятся на доклинической стадии, однако каждая группа ученых находит свои ранее неизвестные механизмы, участвующие в развитии болезни. Например, команде из из Университета Хьюстона удалось найти белок, необходимый для регенерации скелетных мышц, а ученые из Пенсильванского университета наши способ улучшить функцию и структуру мышечных волокон.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru