Генотерапия для мозга

Ученые представили генную терапию для неврологических и психиатрических заболеваний

Светлана Маслова, Хайтек+

Новый подход нацелен исключительно на гиперактивные клетки головного мозга, чрезмерное возбуждение которых провоцирует характерные симптомы. Первые многообещающие результаты ученые продемонстрировали в отношении эпилепсии, однако потенциал терапии не ограничен.

Некоторые нервно-психические расстройства характеризуются гиперактивностью нейронов головного мозга. Инструменты генной терапии обладают возможностями коррекции возбудимости нейронов, однако до сих пор такие стратегии действовали на все клетки в определенной области, не различая нормальные от гиперактивных. В поисках решения ученые из Калифорнийского университета разработали новый целевой метод для воздействия исключительно на такие нейроны.

Генная терапия включается только в гиперактивных клетках и отключается, когда активность в замкнутом цикле возвращается к норме. Для этого определенные последовательности ДНК целевых генов соединяются с калиевыми каналами, способными снижать возбуждение клеток, объясняют ученые. Таким образом создается замкнутый цикл, внутри которого появляется возможность восстановить баланс без воздействия на соседние клетки.

На примере мышиной модели эпилепсии было показано, что лечение снижало частоту припадков на 80%.

Теоретически новый подход можно применить для лечения самых разных неврологических и психических заболеваний. Например, при болезни Паркинсона, шизофрении, различных болевых и других расстройствах некоторые участки головного мозга гиперактивны, поэтому теперь появляется возможность целенаправленно воздействовать только на них.

В настоящее время исследования продолжаются, чтобы подтвердить потенциал универсальности метода, а также его безопасность для человека.

Статья Qiu et al. On-demand cell-autonomous gene therapy for brain circuit disorders опубликована в журнале Science – ВМ.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru