Генотерапия ВМД: очередные успехи
Однократное применение генотерапии тормозит прогрессирование влажной формы возрастной макулярной дегенерации. На 123-й ежегодной встрече Американской академии офтальмологии (AAO 2019) исследователи доложат о шести пациентах с влажной формой возрастной макулярной дегенерации, зрение которых стабильно в течение восьми месяцев после генотерапии. Исследователи надеются, что генная терапия освободит пациентов от ежемесячных инъекций в полость глаза, предлагая потенциальное «одноразовое» лечение. Это не просто удобство – такое лечение поможет бОльшему числу людей сохранить зрение.
Возрастная макулярная дегенерация (ВМД), в частности, влажная форма, является наиболее распространенной причиной снижения зрения и слепоты в развитых странах у пациентов старше 50 лет.
ВМД – это дегенеративное заболевание глаз, сопровождающееся появлением новообразованных неполноценных кровеносных сосудов под сетчаткой в заднем полюсе глаза. Через эти патологические сосуды протекает жидкость, которая пропитывает слой нервных клеток, формируя рубцы и убивая клетки, которые обеспечивают зрение.
Первый революционный скачок в лечении ВМД произошел относительно недавно – около десяти лет назад – после одобрения антагонистов эндотелиального фактора роста сосудов (анти-VEGF-терапия). Это лечение подавляло образование новых неполноценных кровеносных сосудов, приводя в 90% случаях (согласно данным клинических исследований) к остановке прогрессирования влажной формы ВМД.
Однако в практике фактический процент успешной терапии приближается к 50. Одна из основных причин недостаточной эффективности лечения связана с необходимостью повторных инъекций анти-VEGF каждые четыре-восемь недель. Препарат вводится в условиях операционной интравитреально, то есть непосредственно в полость глаза. Пожилые пациенты часто устают от постоянных посещений офтальмолога и прекращают лечение. Кроме того, препараты дорого стоят – это также провоцирует отказ от лечения.
Альтернативой ежемесячным инъекциям стала генная терапия, обеспечивающая долгосрочное действие анти-VEGF на сетчатку глаза.
Если коротко, суть генотерапии заключается в возможности глаза синтезировать свои собственные антагонисты VEGF. Технически она представляет из себя однократную интравитреальную инъекцию, подобную той, с помощью которой осуществляется обычное введение препаратов анти-VEGF. Для этого исследователи разработали вектор нового поколения, который может вставлять в ДНК клеток глаза генетический материал, кодирующий белок, похожий на широко используемый анти-VEGF препарат афлиберцепт.
Другими словами, если раньше приходилось набирать шприцем афлиберцепт из ампулы и вводить его в глаз, то теперь глаз пациента самостоятельно производит афлиберцепт.
В исследованиях на животных была продемонстрирована эффективность генной терапии, не уступающая инъекциям афлиберцепта, побочные эффекты были управляемыми.
В клиническое исследование 1-й фазы были включены 12 пациентов, которым была выполнена однократная инъекция генной терапии влажной формы ВМД. До исследования пациентам выполнено в среднем 35 инъекций анти-VEGF, у одного пациента их было целых 109. После инъекции генной терапии ни один пациент не нуждался в повторном лечении в среднем в течение восьми месяцев (диапазон от 7 до 11 месяцев).
Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам AAO: In-Office Gene Therapy for Wet Age-related Macular Degeneration is Coming.