Новый метод генотерапии амавроза Лебера
Генная терапия против слепоты
Медновости по материалам MedicalXpress: Scientists test new gene therapy for vision loss from a mitochondrial disease
Группа исследователей из Медицинской школы Миллера при Университете Майами (University of Miami Miller School of Medicine) предложила новый способ борьбы с наследственной оптической нейропатией Лебера – тяжелым заболеванием, приводящим к слепоте.
Причина развития болезни – мутация, возникающая в митохондриальном геноме. Митохондрии – энергетические станции клеток, особенностью которых является наличие собственного генома. Чаще всего у больных наследственной оптической нейропатией Лебера повреждается ген ND4. Заболевание обычно дебютирует в юношеском возрасте и сопровождается быстрой потерей остроты зрения, связанной с разрушением нейронов сетчатки.
Джон Гай (John Guy) и его коллеги сперва разработали модель заболевания на лабораторных мышах, а уже потом протестировали на ней новый метод лечения. У заболевших животных развивалась атрофия зрительного нерва, разрушались нервные клетки сетчатки, зрение стремительно ухудшалось.
Используя модифицированный аденоассоциированный вирус, ученые смогли с помощью инъекций в глаз ввести полноценную копию гена ND4 в поврежденные митохондрии. Это помогло существенно улучшить зрение грызунов. Введение вируса здоровым мышам не приводило к появлению каких-либо побочных эффектов.
Ученые отмечают, что результаты исследования превзошли их ожидания – генная терапия оказалась способна не только предотвратить развитие слепоты, но и помогла восстановить практически полностью утраченное мышами зрение. В ближайшее время планируется проведение клинических испытаний с участием пациентов, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера.
Статья Yu et al. Consequences of zygote injection and germline transfer of mutant human mitochondrial DNA in mice опубликована в PNAS – ВМ.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
06.10.2015