Новый успех генотерапии

Генная терапия справилась с болезнью Фабри за неделю

Светлана Маслова, Хайтек+

В настоящее время пациенты с этим редким хроническим заболеванием вынуждены каждые две недели посещать больницу для выполнения инъекций, которые восстанавливают дефицитный уровень ферментов. В Канаде несколько пациентов прошли экспериментальный курс лечения с помощью генной терапии и уже в течение нескольких лет не зависят от регулярных посещений медучреждений.

Статья Khan et al. Lentivirus-mediated gene therapy for Fabry disease опубликована в журнале Nature Communications – ВМ.

Впервые генную терапию для лечения людей с болезнью Фабри применили в 2017 году. К настоящему моменту лечение оказано уже пяти мужчинам, которые полностью или частично восстановили уровни дефицитных ферментов до нормальных показателей всего за один курс.

Сегодня пациентам с болезнью Фабри показана регулярная терапия: каждые две недели им выполняют внутривенные ферментные инфузии, чтобы поддерживать функции внутренних органов. Без лечения болезнь поражает сердце, почки и мозг и приводит к различным проблемам со здоровьем. У мужчин заболевание протекает наиболее тяжело. Канадские ученые из Университета Калгари стремились разработать лечение, которое бы надолго или даже навсегда восстанавливало уровни дефектных ферментов до нормы.

Чтобы достичь этого результата, они собрали небольшое количество стволовых клеток из крови пациентов, а затем с помощью вирусного вектора ввели в них копии полностью функционального гена, который отвечает за выработку нужных ферментов. После этих манипуляций модифицированные клетки вводили пациентам обратно.

В результате проведенного лечения все пять пациентов начали вырабатывать дефицитные ферменты на уровне близком к норме всего за одну неделю. В настоящий момент у троих мужчин уже в течение нескольких лет ученые отмечают стабильное состояние.

«Мы видим, что всего одно курса лечения достаточно, чтобы принести пользу пациентам. Теперь нужно оценить, как долго будет длиться эффект», – прокомментировали авторы.

В рамках данного этапа исследований ученые наблюдали за пациентами с 2017 по 2020 год. Окончательную оценку их состояния планируется завершить к 2024 году. Этот длительный период должен продемонстрировать, нуждаются ли добровольцы в повторном введении клеток или их стабильное состояние сохраняется без изменений.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru