Генотерапия пигментной дистрофии сетчатки: гены + наночастицы

Показан безопасный способ доставки генетической информации с помощью наночастиц
Дмитрий Сафин, Компьюлента

Американские специалисты продемонстрировали безопасный способ доставки генетической информации с помощью наночастиц и доказали его эффективность в опытах на мышах, страдающих пигментной дистрофией сетчатки.

Пигментная дистрофия относится к наследственным заболеваниям и характеризуется последовательным разрушением палочек и колбочек в сетчатке (на снимке пораженные участки имеют темный цвет).

В результате у больного сужается поле зрения, и во многих случаях все заканчивается слепотой.

Авторы работали с экспериментальной моделью болезни – мышами, несущими мутацию в гене Rds, кодирующем белок периферин-2 (peripherin 2). На 5-й или 22-й день после рождения животным опытной группы вводили наночастицы, содержащие «правильную» копию Rds, а контрольным группам – плазмидную ДНК, содержащую тот же ген, или просто физиологический раствор.

Как сообщается, содержание матричной РНК, соответствующей Rds, у животных, которые получили наночастицы, установилось на более высоком уровне, чем у мышей из контрольных групп, и оставалось повышенным на 120-й день опыта. Функциональное состояние палочек сетчатки, оцененное по методике электроретинографии, несколько улучшилось, а разрушение колбочек удалось предотвратить. При этом грызуны во всех остальных группах продолжали постепенно терять зрение.

Никаких побочных эффектов в случае применения наночастиц исследователи не отметили.

Полная версия отчета опубликована в издании The FASEB Journal (Xue Cai et al., Gene delivery to mitotic and postmitotic photoreceptors via compacted DNA nanoparticles results in improved phenotype in a mouse model of retinitis pigmentosa).

Подготовлено по материалам Федерации американских обществ экспериментальной биологии (Making the blind see: Gene therapy restores vision in mice).

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
02.04.2010