Генотерапия хороидеремии
Nightstar знает, как вылечить это редкое генетическое заболевание, приводящее к слепоте
Британская «Найтстар терапьютикс» (Nightstar Therapeutics) запланировала выйти на фондовый рынок через первичное размещение акций на бирже NASDAQ на сумму 86 млн долларов. Средства нужны для запуска в первой половине 2018 года опорных клинических испытаний STAR фазы III экспериментальной генной терапии хороидеремии (CHM) на 140 пациентах, а также продолжения разработки еще двух препаратов-кандидатов, нацеленных на другие редкие офтальмологические заболевания.
Хороидеремия – редкое (один случай на 50 тысяч человек), дегенеративное, сцепленное с X-хромосомой генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую потерю зрения с итоговой слепотой. Патология вызвана мутацией гена CHM, отвечающего за синтез Rab-спутникового протеина 1 (REP-1). Последний обслуживает внутриклеточный белковый трафик и элиминацию продуктов обмена из клеток сетчатки. Отсутствие работающего белка REP-1 приводит к смерти клеток пигментного эпителия сетчатки, обеспечивающих поддерживающие биологические функции для фоторецепторов и подлежащей хориоидеи (сосудистой оболочки глаза) – они начинают медленно атрофироваться. В настоящее время никакой эффективной терапии хороидеремии не существует.
Генная терапия NSR-REP1 предполагает вирус-векторную доставку рекомбинантной человеческой комплементарной ДНК, разработанной для синтеза функционирующего REP-1. Инъекция препарата выполняется в субретинальное пространство.
Клинические исследования фазы I/II продемонстрировали длительную эффективность генной терапии NSR-REP1: у подавляющего большинства пациентов засвидетельствовано явное улучшение остроты зрения в сравнении с падением такового на контрольном глазу, не получившем инъекцию препарата.
«Найтстар» занимается и другими орфанными заболеваниями: продолжаются клинические испытания XIRIUS фазы I/II препарата-кандидата NSR-RPGR для терапии X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP) и проводится изучение доклинического NSR-BEST1 против вителлиформной макулярной дистрофии Беста (болезни Беста).
Лекарственный конвейер Nightstar Therapeutics
Что касается прямых конкурентов, генотерапией хороидеремии занимается «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), подготавливающая свой SPK-7001 к клиническим испытаниям фазы I/II.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
07.09.2017