Мышей защитили от тугоухости
Разработана новая генная терапия глухоты
Ольга Иванова, Naked Science
Ученые из Израиля разработали инновационный метод лечения глухоты, основанный на доставке генетического материала в клетки внутреннего уха. Пока оно протестировано на мышах и касается лишь одного из видов глухоты, но в дальнейшем исследователи надеются применить свою методику и для других типов заболевания, опробовав метод на людях.
Работа опубликована в журнале EMBO Molecular Medicine (Taiber et al., Neonatal AAV gene therapy rescues hearing in a mouse model of SYNE4 deafness).
Глухота считается самой распространенной сенсорной инвалидностью в мире. По данным ВОЗ, на сегодня ею страдают порядка 466 миллионов человек, а в ближайшее десятилетие, как прогнозируют ученые, эта цифра удвоится. Согласно статистике, каждый двухсотый ребенок рождается с нарушением слуха, а каждый тысячный – глухим. Шестьдесят процентов случаев заболевания вызваны генетическими факторами.
Ученым известно более 120 генов, которые связаны с наследственной глухотой. Именно на генетическую форму и направлена работа исследователей из Тель-Авивского университета (Израиль). И хотя сегодня специалисты предпринимают серьезные усилия по разработке генетических и иных форм лечения болезни, почти все они, по словам авторов нового исследования, ограничиваются усилением звука, а не полным его восстановлением.
Израильские специалисты направили свое внимание на мутацию только в одном гене – SYNE 4, которая вызывает редкую форму глухоты. Дети, унаследовавшие такой дефект, рождаются с нормальным слухом, но по мере взросления теряют его. Мутация вызывает неправильную локализацию ядер в так называемых волосковых клетках, находящихся внутри улитки внутреннего уха. Эти клетки служат рецепторами звуковых волн и нужны для развития нормального слуха. В итоге дефект приводит к гибели волосковых клеток и глухоте.
Чтобы доставить нормальный генетический материал в ткани, ученые использовали AAV9–PHP.B, недавно разработанный синтетический аденоассоциированный вирус. Его ввели во внутреннее ухо новорожденных мышей, имеющих дефектный ген SYNE 4. После этого исследователи контролировали слух грызунов при помощи физиологических и поведенческих тестов.
Рисунок из статьи Taiber et al. – ВМ.
В результате специалисты констатировали, что все мыши, которым вводили вирус с исправленным геном, «выздоровели»: у них развился нормальный слух с почти такой же чувствительностью, которая бывает у их здоровых собратьев. Уже сегодня ученые приступили к разработке аналогичных методов терапии других мутаций, вызывающих глухоту.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru