Прорыв в генотерапии?
Ретикулоциты заставят лечить фенилкетонурию
Василий Сычёв, N+1
Американская компания Rubius разработала новую технологию лечения некоторых заболеваний, в которой предполагается использовать генномодифицированные эритроциты. Согласно сообщению компании, такие эритроциты смогут эффективно лечить множество заболеваний. Rubius уже получила от «материнской» Flagship Ventures 25 миллионов долларов на проведение клинических испытаний терапевтического метода, получившего название Red-Cell Therapeutics. Проработка технологии велась на протяжении 18 месяцев.
Согласно описанию технологии на сайте компании, в лечении будут использоваться модифицированные ретикулоциты, клетки-предшественники эритроцитов.
Рисунок с сайта rubiustx.com – ВМ
Модифицирование таких клеток предполагается осуществлять на этапе выращивания, после чего ретикулоциты становятся способны вырабатывать биотерапевтические протеины. Генетически измененные клетки крови можно будет использовать для лечения нарушений метаболизма, аутоимунных заболеваний и даже рака.
Другие подробности терапевтического метода не раскрываются. В целом Rubius разработала методики лечения уже для 50 различных заболеваний. Предварительные испытания технологии уже проведены на животных, а также крови человека в лабораторных условиях. Клинические исследования планируется начать с пациентов, страдающих от фенилкетонурии, наследственного заболевания, связанного с нарушением метаболизма аминокислоты фенилаланина.
Сегодня четкой терапии заболевания не существует, а все методики связаны с жестким ограничением поступления фенилаланина в организм с пищей. В Rubius утверждают, что их терапия позволит пациентам отказаться от жесткой диеты и жить практически полноценной жизнью. За выведение фенилаланина из кровеносного русла будут отвечать генномодифицированные ретикулоциты. По данным компании, такие клетки крови способны сохраняться в кровотоке до четырех месяцев.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
10.12.2015