Стволовые клетки против синдрома ломкости костей

Международная группа исследователей под руководством доктора Сесилии Гетерстрем (Cecilia Götherström) из Каролинского института (Швеция) планирует начать в январе 2016 года первое в своем роде клиническое исследование, в рамках которого еще не родившимся детям с несовершенным остеогенезом будут вводить стволовые клетки.

Несовершенный остеогенез, или синдром ломкости костей, является тяжелым наследственным заболеванием, при котором дети с самого рождения страдают от частых переломов различных костей скелета. На сегодняшний день заболевание неизлечимо. Достаточно часто это приводит к физической недееспособности, нарушениям осанки и замедленному росту. Сужение грудной клетки у таких детей может приводить к нарушению дыхательной и легочной функций. 

Причиной этих нарушений является неспособность развивающегося организма продуцировать коллаген – волокнистый белок, являющийся своего рода «арматурой» костной ткани. В поисках решения этой проблемы исследователи Каролинского института создали линию стволовых клеток, которые после введения в пораженный заболеванием организм перемещаются в костную ткань и укрепляют ее за счет синтеза коллагена. Эксперименты на мышиной модели продемонстрировали хороший ответ на терапию, также как и введение клеток нескольким детям с несовершенным остеогенезом. Старшему из этих пациентов сейчас 13 лет, он продолжает расти и демонстрирует результаты, превосходящие ожидания специалистов.

Однако, несмотря на многообещающие результаты, исследователи считают, что эффективность терапии можно значительно повысить за счет введения стволовых клеток еще не родившимся пациентам с повторением инъекций в течение первых лет жизни.

Всего в клиническое исследование запланировано включить 30 детей, половине которых первая доза клеток будет введена в промежутке между 20 и 34 неделями беременности, когда половые органы у эмбриона уже сформировались и нет опасности нарушений репродуктивной функции в будущем (и тем более – формирования половых клеток с чужим геномом), а второй половине – после рождения. Последующие инъекции, целью которых является усиление и закрепление эффекта, будут проводиться каждые 6 месяцев в течение двух лет. После этого исследователи подведут итоги путем анализа развития костей и подсчета количества переломов у пациентов обоих групп с последующим сравнением полученных данных с соответствующими параметрами для детей, не прошедших терапию стволовыми клетками.

Евгения Рябцева

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Karolinska Institutet: Unique stem cell brittle-bone study starts.