Ученые нашли два способа замедлить развитие бокового амиотрофического склероза
Екатерина Шемякинская, Хайтек+
Боковой амиотрофический склероз постепенно разрушает двигательные нейроны, снижая мышечную силу и подвижность, пока пациент в конечном итоге не теряет способность говорить, есть или даже дышать. Профессор Стивен Хокинг, который прожил до 76 лет, был исключением: большинству людей с диагнозом БАС отводят от двух до пяти лет. Ученые продолжают искать способы борьбы с этим изнурительным нейродегенеративным заболеванием. В тестах на клетках человека и живых мышах они идентифицировали ген и белок, которые выглядят потенциальными мишенями для лечения.
Команда Университета Южной Калифорнии исследует новые лекарственные препараты для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Ученые создали индуцированные плюрипотентные стволовые клетки пациентов с БАС, превратили их в двигательные нейроны, а затем проверили на них тысячи лекарств и молекул, чтобы найти те, которые могут замедлить прогрессирование болезни.
Команда заметила, что многие эффективные препараты повышают уровень андрогенов — группы половых гормонов, в которую входит тестостерон. Поскольку у этих лекарств есть нежелательные побочные эффекты, исследователи изучили способы обойти действие препарата и вызвать тот же эффект, настроив определенные гены.
Используя базу данных Connectivity Map, которая показывает взаимодействие лекарств с генами и связанными с ними болезнями, команда определила ген под названием SYF2. Когда ученые подавили этот ген у мышей с БАС, их нейродегенерация, моторная дисфункция и другие симптомы уменьшились.
Во втором исследовании аналогичные средства использовались для выявления другого виновника БАС — белка под названием PIKFYVE. В тестах на плодовых мушках, круглых червях, мышах и моторных нейронах, выращенных у людей с БАС, команда заблокировала белок с помощью лекарств, генной инженерии и методов РНК. Лечение уменьшило нейродегенерацию, улучшило двигательную функцию и увеличило продолжительность жизни испытуемых. Исследователи выявили механизм, лежащий в основе улучшений: уменьшение PIKFYVE помогло нейронам транспортировать отходы за пределы клетки, что предотвращает накопление токсичных белков.
Находки ученых помогут в разработке новых целевых методов лечения. Хотя предстоит еще много работы, прежде чем эти стратегии можно будет испытать на людях, это дает надежду, что пути лечения БАС есть.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru