CAR-T-лимфоциты помогли при трех аутоиммунных заболеваниях

Немецкие, итальянские и французские ученые отчитались об успехе небольших пилотных испытаний CAR-T-лимфоцитов при трех разных тяжелых аутоиммунных заболеваниях. Публикация об этом появилась в The New England Journal of Medicine. В работе Георга Шетта (Georg Schett) из Университета имени Фридриха — Александра в Эрлангене и Нюрнберге с коллегами из Германии, Италии и Франции приняли участие 15 пациентов с неудовлетворительным ответом на предыдущую иммуносупрессивную терапию. Восемь из них страдали тяжелой формой системной красной волчанки, три — идиопатической воспалительной миопатией и четыре — системной склеродермией. Все они после лимфодеплеции флударабином и циклофосфамидом получили однократную инфузию экспериментального препарата MB-CART19.1, который представляет собой аутологичные Т-клетки с химерным антигенным рецептором (CAR) второго поколения к CD19 (антигену B-лимфоцитов). Период наблюдения за участниками продолжался от 4 до 29 (медианный 15) месяцев.

Средняя продолжительность B-клеточной аплазии составила 112 (стандартное отклонение ±47) дней. У всех пациентов наблюдалась выраженная клиническая ремиссия и уменьшение активности заболевания (при системной красной волчанке по определению DORIS, при идиопатической воспалительной миопатии по критериям ACR/EULAR, при системной склеродермии по индексу активности EUSTAR). Иммуносупрессивную терапию прекратили во всех случаях. Переносимость лечения в целом была удовлетворительной. Синдром высвобождения цитокинов (СВЦ) первой (наиболее легкой) степени развился у 10 участников; также зарегистрирован один случай СВЦ второй степени, синдром ICAN и потребовавшей госпитализации пневмонии. Все эти состояния были купированы. По мнению авторов работы, полученные результаты позволяют перейти к контролируемым клиническим испытаниям CAR-T-лимфоцитов при аутоиммунных заболеваниях.