В России синтезировали олигонуклеотиды для лечения СМА

Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) СО РАН синтезировали фрагменты ДНК для лечения cпинальной мышечной атрофии (СМА).

СМА - редкое генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости, которая со временем приводит к разрушению скелета и дыхательной недостаточности. В России в 2023 году родились 55 детей с СМА. В мире есть только два препарата для лечения СМА. Один - отечественный - нужно вводить в спинной мозг пациента каждые три месяца. Стоимость одной дозы - более $100 тысяч. Стоимость другого, зарубежного, лекарства составляет $1,3 миллиона.

Новосибирским ученым удалось добиться того, чтобы снизить количество требуемых доз. Для этого они синтезировали 18 терапевтических нуклеотидов, которые показали свою стабильность. Ученые уже готовы сотрудничать с крупными фармацевтическими компаниями. В будущем лекарство, основанное на их методе синтеза нуклеотидов, может применяться для лечения таких сложных и редких заболеваний, как мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера, возрастная мышечная дегенерация, острая печеночная порфирия, cиндром семейной хиломикронемии, наследственная амилоидная полинейропатия и другие.