Генотерапия наследственных болезней: очередной успех
Генная терапия помогла французу с тяжелым заболеванием
Софья Лопаева, VademecumТринадцатилетний француз, страдающий серповидно-клеточной анемией, смог обходиться без переливания крови в течение трех месяцев после проведения генной терапии.
Таковы данные клинических исследований компании Bluebird Bio, представленные на заседании Европейского общества гематологов (EHA) в Вене.
Французский юноша стал первым пациентом с серповидно-клеточной анемией, который прошел лечение с помощью технологии LentiGlobin BB305 компании Bluebird Bio, сообщает Reuters (Bluebird Bio's sickle cell gene therapy working for French boy). Серповидно-клеточная анемия – это наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина.
Генная терапия компании Blubird Bio предполагает извлечение стволовых клеток крови и замену в них мутантного гена его рабочей копией. После этой процедуры стволовые клетки, способные превратиться в здоровые эритроциты, вводят пациенту. После участия в клинических испытаниях этой методики французский пациент смог три месяца обходиться без переливания крови, и уровень гемоглобина в его крови значительно вырос.
Другие участники клинических исследований – два пациента, страдающие родственным заболеванием – бета-талассемией, смогли отказаться от переливания крови на 16 и 14 месяцев. Ранее Bluebird Bio сообщал о более коротком эффекте своей генной терапии для людей с бета-талассемией.
В этом году акции Bluebird Bio выросли в два раза на фоне сообщений о хороших результатах клинических испытаний, а генеральный директор компании Ник Лесчли попал в перечень самых влиятельных лиц биотехнологической отрасли. По мнению ряда экспертов, для понимания потенциала генной терапии, разработанной Bluebird Bio, необходимы данные о ее эффективности, полученные при большем количестве пациентов.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
17.06.2015