Генная терапия в таблетке
Ученые Северо-Восточного университета (г. Бостон, штат Массачусетс), работающие под руководством профессора Мансура Амиджи (Mansoor Amiji), разработали Nanoparticles-in-Microsphere Oral Systems (NiMOS) – безопасную и эффективную систему доставки терапевтических генов для перорального применения, не требующую использования вирусных векторов.
В экспериментах на мышах авторы проверили эффективность нового метода для лечения воспалительной болезни кишечника (ВБК) – сборного названия для группы заболеваний, наиболее частыми из которых являются болезнь Крона и неспецифический язвенный колит. По данным статистики, в США ВБК поражает примерно 10 из 100 000 человек. Существующие методы лечения ВБК инвазивны, обладают токсичными побочными эффектами и непродолжительным терапевтическим действием.
В качестве терапевтического гена ученые использовали ген обладающего противовоспалительным действием цитокина интерлейкина-10. Согласно полученным результатам, пероральный прием системы NiMOS обеспечивает трансфекцию терапевтического гена и локальную экспрессию интерлейкина-10, что не только снижает уровни провоспалительных цитокинов, но и способствует увеличению массы тела, восстановлению длины и массы толстого кишечника, а также подавляет воспалительные реакции тканей.
В рамках эксперимента мышам с индуцированным воспалением кишечника перорально вводили экспрессирующие интерлейкин-10 плазмиды в составе частиц NiMOS и желатиновых наночастиц в качестве контроля. Через четыре дня после окончания восьмидневного курса генной терапии масса тела мышей, за время болезни потерявших более 10% веса, увеличилась до исходных значений. У животных также регистрировалось восстановление длины и массы толстого кишечника, а интенсивность воспалительного процесса заметно снизилась.
Несмотря на положительные результаты доклинических испытаний доставки гена интерлейкина-10 с помощью вирусных векторов, потенциальная токсичность вирусов, особенно при многократном использовании, препятствует внедрению метода в клиническую практику.
Система NiMOS, не использующая вирусных векторов, позволяет обойти этот сложный момент и, возможно, гораздо быстрее займет свое место в клинике, особенно в лечении хронических заболеваний, таких как воспалительная болезнь кишечника.
Статья «Oral IL-10 Gene Delivery in a Microsphere-based Formulation for Local Transfection and Therapeutic Efficacy in Inflammatory Bowel Disease» опубликована в майском номере журнала Gene Therapy.
Портал «Вечная молодость» www.vechnayamolodost.ru по материалам ScienceDaily
26.05.2008