Муковисцидоз: подготовка к наступлению
Российские ученые начали работу по исправлению мутаций в генах больных муковисцидозом
Специалисты с помощью методов перепрограммирования клеток исправляют мутацию в них
Эксперты Медико-генетического научного центра Министерства науки и высшего образования РФ начали проводить эксперименты со стволовыми клетками пациентов, страдающих муковисцидозом. Об этом в среду сообщила ТАСС и.о. заведующего лаборатории мутагенеза «МГНЦ» Светлана Смирнихина.
«Мы получили клетки эпителия кожи пациентов старше 18 лет, это пациенты с наиболее распространенной из самых тяжелых мутаций», – сказала Смирнихина. Она пояснила, что с помощью специальных методов перепрограммирования клеток ученые исправляют мутацию в них. Эксперименты проводятся с помощью модификаций, разработанных непосредственно в самой лаборатории российского центра.
Смирнихина добавила, что эффективного и доступного патогенетического лечения, направленного на блокирование развития механизмов заболевания, не существует. «Продолжительность жизни пациентов с тяжелыми генетическими мутациями часто не превышает 25 лет», – отметила она.
Кроме того, Смирнихина уточнила, что анализ результатов эксперимента займет около месяца, но на проведение цикла независимых экспериментов уйдет минимум полгода. Ученые нацелены на дальнейший подбор пациентов с другими мутациями в генах для последующих экспериментов по редактированию генома в стволовых клетках человека.
Муковисцидоз – тяжелое заболевание легких, которое проявляется в детском возрасте. К нему приводит генетическая мутация, из-за которой слизь, покрывающая внутреннюю поверхность легких и поджелудочной железы, становится вязкой и перестает выводиться из организма. Этот процесс приводит к размножению бактерий, в результате чего больной постоянно страдает от легочных инфекций и испытывает удушье.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru