Антитела помогут в борьбе с неизлечимым заболеванием, которым страдал Стивен Хокинг
Биологи из Израиля синтезировали антитела к дефектному белку SOD1, вызывающему боковой амиотрофический склероз, от которого страдал известный физик. Полученные антитела связывают определенные участки этого белка, препятствуя его агрегации и развитию заболевания.Предложенные антитела были протестированы на мышах и показали высокую эффективность для предотвращения развития бокового амиотрофического склероза. Они связывались с эпитопами — фрагментами белка SOD1, которые есть только у дефектных копий, предотвращая их накопление. При этом «здоровые» копии белка SOD1 не связывались этими антителами и продолжали выполнять свои функции. Синтезированные антитела снижали количество дефектного белка в клетках, восстанавливали моторные нейроны и приводили к замедлению развития заболевания.
В норме белок SOD1 необходим в нашем организме, в том числе в нервных клетках, для защиты от окисления. При некоторых мутациях, образование этого белка нарушается, и такие дефектные молекулы слипаются и накапливаются в нервных клетках. Это приводит к развитию неизлечимого на данный момент заболевания — боковому амиотрофическому склерозу, при котором постепенно разрушаются двигательные нейроны, вызывая паралич мышц, в том числе дыхательных.
На данный момент для снижения токсического воздействия дефектного белка SOD1 лекарственные препараты блокируют экспрессию этого белка в нервных клетках, при этом не синтезируется, в том числе, и «здоровая» форма этого белка, что лишает нервную систему защиты от окисления. Разработка антител позволит использовать таргетную терапию, направленную только на неправильно свернутые белки, снижая риск побочного окислительного повреждения нервной системы.