Генетически модифицированный лейкоконцентрат
В России разработан препарат для генной терапии из крови пациента
Ученые из Казанского государственного медицинского университета разработали и запатентовали новый препарат – генетически модифицированный лейкоконцентрат. Это средство на основе клеток крови пациента и лечебных генов человека позволит бороться с дегенеративными, ишемическими и инфекционными заболеваниями. Исследования проводятся при поддержке Российского научного фонда (РНФ).
В наше время все большую популярность приобретает генная терапия. Такой способ лечения подразумевает введение в организм «здорового» генетического материала, способного восстановить или заменить дефекты в ДНК пациента, чтобы устранить причину заболевания, а не его симптомы. В случае успешного лечения наблюдается восстановление функции поврежденного гена.
Однако у генной терапии есть и риски – возможная злокачественная трансформация клеток пациентов. Этот факт является одним из основных препятствий на пути широкого внедрения генной терапии.
«Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, – приводятся в пресс-релизе РНФ слова руководителя исследования, профессора Казанского государственного медицинского университета Рустема Исламова. – Коррекция патологических процессов с помощью генетически модифицированного лейкоконцентрата может стать одним из прорывных направлений в генной терапии».
Схема получения и применения генетически модифицированного лейкоконцентрата
Предложенный учеными метод решает еще одну проблему генной терапии, связанную с доставкой генетического материала. Сегодня есть два основных способа доставки терапевтических генов: с помощью безвредных модифицированных вирусов, которые обладают естественными механизмами внедрения новой информации в другой организм, или с помощью липосом – пузырьков жира. Постепенно в медицинскую практику входит и третий, использующий в качестве транспортера для искусственной ДНК лейкоциты – белые кровяные клетки. В организме эти клетки выполняют роль защитников от внешних и внутренних патогенов, и их легко получить из крови пациента.
Казанские ученые разработали простой, безопасный и недорогой способ получить своего рода индивидуальный для каждого пациента препарат – генетически модифицированный концентрат белых кровяных телец, которые несут новую информацию в виде искусственной ДНК.
Технология этого персонифицированного препарата выглядит следующим образом. Из цельной крови пациента выделяют лейкоциты, используя специальный крахмал. Затем добавляют терапевтический ген или комбинацию генов в составе предварительно измененного и поэтому неопасного вируса. После чего препарат вводится обратно пациенту в кровь. Лейкоциты легко перемешиваются с кровью и проникают в разные ткани, не вызывая иммунный ответ. А генетический материал, который они транспортируют, обеспечивает производство необходимых для пациента белков.
Сейчас ученые проводят тестовые исследования работы препарата при травме спинного мозга на мини-свиньях.
В будущем использование технологии позволит людям справиться с последствиями инсульта головного мозга, травм нервных клеток и заболеваний нервной системы, усилить иммунитет при вирусных заболеваниях, скорректировать нарушение свертываемости крови, увеличить скорость регенерации костной ткани и не только – в зависимости от тех лечебных генов, которые будут нести лейкоциты.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru